临床研究100问电子书

内容提要

编委会

前言

第一部分 研究前应知应会

第一章 临床研究中的基本概念

1. 什么是临床研究？

2. 观察性研究和干预性研究分别是什么？

3. 什么是队列研究？

4. 什么是临床试验？

5. GCP是什么？

6. 真实世界研究是什么？

7. IIT是什么？IST又是什么？二者有什么区别？

第二章 临床研究前的必要准备程序

8. 临床研究的开展包括哪些必备步骤和流程？

9. 临床研究开始前需要了解哪些法律法规/规章制度？

10. 开展临床研究，研究单位和主要研究者需要具备什么资质？

11. 开展GCP临床试验需要具备哪些资质？

12. 科学性审查的要点和组织形式是什么？

13. 伦理审查的主要标准和原则是什么？

14. 开展多中心临床试验时，伦理审查如何进行？

15. 什么是人类遗传资源？收集和使用人类遗传资源需要遵循哪些法律法规？其审批和备案相关的适用范围是什么？

16. 哪些类别的临床研究需要进行注册？

17. 临床研究备案是什么？如何进行？

18. 一个完整的研究方案通常包括哪些内容？

19. 合格的知情同意书应该包括哪些内容？

20. 临床研究参与者招募广告如何制作？是否需要伦理审查？

21. 临床研究为什么要为患者购买保险？

第二部分 临床研究方法学

第三章 研究设计

22. 如何根据研究目的选择合适的研究类型？

23. 如何选择研究的终点？

24. 横断面研究过时了吗？

25. 队列研究如何开展？

26. 病例-对照研究，如何选择合适的“病例”和“对照”？

27. RCT是什么？为何RCT被称为临床研究的“金标准”？

28. RCT中为何要引入“盲态”和“随机隐藏”等设计？

29. 如何进行随机化分组？

30. 非随机对照试验如何开展？

31. 筛查试验如何设计？

32. 筛查试验中灵敏度与特异度如何权衡？

33. 诊断试验有哪些评价指标？

34. 真实世界研究可以实施干预吗？

35. 经典临床研究类型有延伸的研究设计吗？

第四章 样本量的计算

36. 为何要计算样本量，样本量不是越大越好吗？

37. 样本量计算需要考虑哪些因素？

38. 横断面研究、队列研究、病例-对照研究及RCT的样本量分别该如何计算？

39. 预测模型的样本量该如何计算？

40. 诊断试验的样本量如何计算？

41. 差异性设计、等效性设计、非劣效性设计、优效性设计临床试验的研究样本量如何计算？

42. 样本量计算中是否需要考虑亚组分析？如何考虑？

43. 样本量估算结果该如何撰写？

44. 如何判断已经收取的样本量是否具有可靠的检验效能？

第五章 临床研究中偏倚的控制

45. 什么是临床研究偏倚？偏倚的分类和产生原因？

46. 什么是混杂因素？与中介因素有何区别？

47. 如何控制混杂因素？控制混杂因素有哪些工具？如何理解和使用DAG？

48. 研究中各类偏倚如何进行控制？

第六章 临床研究数据的统计分析

49. 统计分析从何入手？常用思路是什么？

50. 统计软件如何选择？

51. 开始分析前，如何将原始数据整理成可供分析的数据？

52. 常见的数据类型转换有哪些？

53. 当数据不符合正态分布时该如何处理？

54. 进行探索性/描述性分析的要素有哪些？

55. 不同数据类型下，如何检验组间差异？

56. 基线特征中，我们应该关注什么？论文中的基线特征表涵盖哪些信息？

57. 常见的回归模型有哪些？线性回归、逻辑回归、泊松回归如何选择？结果如何解读？

58. 多元、多重、多因素回归，你分清楚了吗？

59. 多因素分析中，如何筛选变量？

60. 当模型中的两个因子不完全独立而存在交互作用时该如何处理？

61. 如何绘制和理解Kaplan-Meier曲线？如何进行生存资料的多因素分析？

62. 什么是意向性分析（ITT）？使用不同分析集的目的是什么？

63. 多臂试验如何进行统计分析？

64. 如何进行亚组分析？

65. 什么是敏感性分析？

66. 什么是期中分析？

第七章 成果报告与成果发表

67. 临床研究论文及报告的撰写该从何入手？

68. 常见的临床研究报告规范有哪些？

69. 观察性研究该如何报告？

70. 随机对照试验该如何报告？

71. 诊断试验该如何报告？

72. 涉及预测模型的临床研究该如何报告？

第三部分 临床研究实施与管理

第八章 临床研究实施要点

73. 一个研究项目的开展实施通常包括哪些过程？

74. 临床研究的实施有哪些可依托的平台、工具、第三方服务？

第九章 患者招募与管理

75. 签署知情同意有哪些注意点？

76. 参与者招募不力可能造成哪些影响？

77. 如何通过优化研究设计应对入组/招募过程中存在的挑战？

78. 如何提高参与者的依从性？

第十章 临床研究数据管理

79. 怎样进行科学的临床研究数据收集？有哪些工具？

80. 如何合理地进行注册类临床试验数据的记录和报告？

81. 临床试验数据的ALCOA原则和CCEA原则是什么？

82. 药物临床试验在药品注册现场核查中会关注的问题有哪些？

第十一章 临床研究不良事件管理

83. 研究期间进行不良事件的风险评估和风险管理有哪些要点？

84. 药物临床试验不良事件的严重程度如何判断？

85. 如何判断不良事件与试验药物的相关性？

86. 发生严重不良事件如何上报？

第十二章 项目质量控制

87. 针对IST与IIT开展质控依据的管理规范分别是什么？

88. 《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》的主要内容是什么？

89. 研究者发起的临床研究质控要点有哪些？

90. 当同时满足哪些条件时，对上市后药品、医疗器械等产品可以超出产品临床应用指导原则、临床诊疗指南和说明书开展干预性研究？

第十三章 临床研究预算管理

91. 临床研究中预算的考虑有哪些特殊点？

92. 如何应对预算变更的情况？

第四部分 药物/器械临床试验

第十四章 药物与器械临床试验

93. 药物临床试验有哪些参与方？CRA、CRC是做什么的？

94. 什么是研究者手册？

95. 新药研发的不同阶段是什么？Ⅰ～Ⅳ期药物临床试验的特点是什么？

96. 药品如何实行分类注册管理？创新药和仿制药分别如何定义？

97. 什么是ICH指导原则？所谓的E6、E9、E8等又是什么？

98. 药物临床试验期间可以变更方案吗？

99. 药物临床试验实施过程中若出现偏离原有方案的情况该如何定义和处理？

100. 医疗器械产品上市前都要进行临床试验吗？

索引